Časná léčba roztroušené sklerózy – nová naděje pro pacienty v ČR

Roztroušená skleróza (RS) je chronické zánětlivé onemocnění centrálního nervového systému (CNS) postihující převážně mladé osoby mezi 20-40. rokem života. Onemocnění u většiny pacientů začíná první klinickou událostí = clinically isolated syndrome (CIS, klinicky izolovaný syndrom), zahrnující nejčastěji zrakové, senzitivní nebo motorické příznaky.

Po různě dlouhé době klidu pak následují další ataky neurologických obtíží. Pokud RS není léčena, tak průměrně po 10-20 letech přechází u většiny pacientů do sekundární progrese s pozvolným nárůstem neurologické invalidity, asi u 50 % pacientů vidíme po 15 letech podstatné postižení fyzických a kognitivních funkcí se značným socioekonomickým dopadem.

Etiologie onemocnění není jednoznačně známá, velmi pravděpodobně jde o kombinaci genetické dispozice s různými vlivy zevního prostředí (infekce, nedostatek vitaminu D, kouření, aj.). V patogenezi je nepochybná účast autoimunitního zánětu, který dominuje v úvodu, kdy imunitní systém napadá nervový systém, později se uplatňují spíše mechanismy neurodegenerace. Ty jsou zřejmě z velké části nastartovány zánětem a v  průběhu onemocnění postupně převládají. Oba procesy vedou k ničení nervových buněk.

Léčebně máme k dispozici zatím pouze léky protizánětlivé, které mají efekt jen v omezeném „terapeutickém okně“, kdy ještě nedošlo k podstatnému poškození CNS. Pokud mají tyto léky mít pro pacienta skutečný smysl, musí být léčba zahájena včas.

Z toho vyplývá i jasný požadavek na časné stanovení diagnózy. Podstatný pokrok ve vyšetřovacích metodách (zejména magnetická rezonance a vyšetření mozkomíšního moku) dnes umožňuje stanovit diagnózu s velkou pravděpodobností již ve fázi prvních klinických příznaků (přítomnost 2 a více ložisek na vstupní MRI a pozitivní nález v mozkomíšním moku má předpovědní hodnotu vývoje RS až 80%), vždy je ovšem nutno vyloučit jiné nemoci.

V terapii je dnes jednoznačně preferováno velmi časné zahájení, přičemž efektivita a opodstatněnost tohoto přístupu byla opakovaně prokázána v několika velkých klinických studiích. Jedině tento postup může při současných léčebných možnostech zabránit nevratnému poškození CNS a oddálit invaliditu, která je kromě výrazného snížení kvality života pacienta zatížena
i nepřehlédnutelnými socioekonomickými dopady (ztráta práceschopnosti
a soběstačnosti v mladém věku, ztráta pracovního i společenského uplatnění, dopady na rodinu, socioekonomický statut rodiny apod.).

Jsme rádi, že po několika letech úsilí odborníků se konečně stává interferon beta dostupný po prvních klinických příznacích RS i českým pacientům (po 4 letech od doby, kdy je jeho dostupnost zajištěna v západní části EU). Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) vydal rozhodnutí, na jehož základě od 1. května 2009 je hrazena časná léčba RS pro Betaferon. Předpokládáme tak, že tato nová naděje pro naše pacienty bude provázena i zlepšením kvality života a udržením práceschopnosti pacientů s RS.